FDA одобри лечение на сърповидна анемия, част 1

Как реагирахте на одобрението от страна на Администрацията по храните и лекарствата?

Удивена съм! Изминаха 11 години от едно фундаментално научно откритие до терапевтичното му приложение. Това е невероятно бързо и е показателно за множество хора, които го направиха възможно.

Споделих новината в X и се учудих от броя на хората, които реагираха и заявиха, че те или техни близки страдат от сърповидна анемия. Бихте ли обяснили най-общо как действа, как работи терапията?

Сърповидната анемия е заболяване, което се дължи на един единствен ген в нашето ДНК. Когато е дефектен и човек има две копия от този ген страда от ужасни симптоми: болки, кризи, които съкращават продължителността на живота. Наистина опустошаващо заболяване. Сега Crispr (Криспър) предлага възможност поне за някои пациенти да се подложат на терапия, която е всъщност лечение. Това е еднократна терапия и тя отстранява симптомите до края на живота им.

Интересува ме приложението и колко скоро мислите, че пациентите ще имат достъп до терапията. От икономическа, а и от практична гледна точка, как ще имат пациентите достъп след като тя е доста скъпа?

Повдигате много важен въпрос. Именно по тази причина ние в Innovative Genomics Institute към Университета в Калифорния работим усилено, за да гарантираме, че тази терапия ще бъде широко достъпна и евтина. Както казахте, за момента това е скъпо лечение и изисква няколко седмична хоспитализация за прилагане на терапията. Наистина се опитваме да открием нови начини, технологии, които имат пресечни точки с генната медицина, които ще снижат цената и ще я направят по-достъпна за хората от цял свят.