Как ще плащаме за вълшебни изцеления, част 1

Живеем в удивителни за медицината времена, когато чудодейни лекове се появяват сякаш ежедневно. Но има една уловка. Не знаем как ще плащаме, за да ги получат всички хора, които се нуждаят от тях. Днес ще говорим за две невероятни лечения чрез генна терапия, които се очаква Агенцията по храните и лекарствата да одобри скоро: за сърповидна анемия – заболяване, което засяга около 20 милиона души по целия свят и около 100 хиляди души в САЩ.

Сърповидната анемия е генетично заболяване. Тя кара червените кръвни клетки, които транспортират кислорода в организма, да са сгъват и да запушват кръвоносните съдове. Днес, лекарства за еднократно приложение направено от клетки на пациента събирани в продължение на месеци, а после модифицирани в лаборатория и приложени на пациента могат да премахнат основната причина за заболяването. Щом пациентът е готов за лечението, целият процес отнема по-малко от един час. Лекарите взимат клетки от човек със сърповидна анемия и добавят ген, който произвежда чудесни гъвкави  червени кръвни клетки с формата на диск. След това се прави вливане.

Генната терапия подменя всички болни клетки със здрави клетки, които достигат навсякъде в организма и през следващите седмици и месеци започват да стават все повече.

За момента, единствените хора, които са се възползвали от тези лекарства са участници в клиничните изпитвания. Медицинските грижи по прилагането на лекарството са безплатни. Но едно независимо сдружение с идеална цел, което оценява рентабилността на лекарствата, пресметна, че когато излезе на пазара,  лечението може да струва до 2 милиона долара за пациент, което е съвсем разумна цена, колкото и невероятно да звучи.

За сравнение  Хемгеникс, лечение за нетипична форма на хемофилия, е на върха на ценовата пирамида с 3,5 милиона долара. Може ли американската система на здравеопазване да си позволи да лекува всички, а не само малцина? За да стане това, трябва да се преодолеят редица препятствия.

Първо, повечето собственици на дребни бизнеси, които предлагат застраховки на база самофинансиране, могат да се сринат под тежестта на неочакван еднократен разход. И макар частните застрахователи да могат да направят така, че нещата да се осъществят, то щатските бюджети за Медикейд няма начин да сработят. Скок в плащанията на генни терапии би могъл да означава болезнени съкращения в други области.

Всички, от фармацевтичните компании до групите по правата на пациентите, щатските програми към Медикейд, фармацевтите, всички се опитват да решат този проблем. Работниците от здравеопазването все още имат време да задействат план, с който всички тези генни терапии да достигнат до нуждаещите се пациенти. Но ако не успеем да се възползваме от този затварящ се прозорец, всички ще изгубят.